【一針212萬美元 中國藥監局批准“史上最貴藥”臨床】一針212.5萬美元(折合人民幣約1348萬元),“史上最貴藥物”將落地中國。近日,中國國家藥監局藥品審評中心(CDE)公示,諾華(Novartis)旂下治療脊髓性肌萎縮(Spinal Muscular Atrophy,SMA)的AAV基因治療藥物Zolgensma(OAV101注射液)在中國遞交的臨床試驗申請已獲得臨床試驗默示許可。此前2021年10月21日,該藥物所提交的臨床試驗申請獲得受理。

只需一針可實現長期緩解甚至治愈SMA

綜合成都《每日經濟新聞》、香港中通社20日報道,同“漸凍人(肌萎縮側索硬化症,又稱ALS)一樣,SMA也是一種運動神經元性疾病。與“漸凍人”同樣殘酷,SMA患者也會不斷喪失對應的運動功能,只不過“漸凍人”一般是成年發病,而SMA一般是嬰幼兒時期發病。而且SMA是發病越早病情越重,“漸凍人”正好相反。

在新生兒中,SMA發病率為六千分之一至一萬分之一,常規人群中,約每40人至50人就有1個是SMA致病基因攜帶者。

2018年5月,SMA被列入中國國家衛健委等部門聯合制定的《第一批罕見病目錄》。

2019年5月24日,美國食品藥品監督管理局(FDA)批准了諾華公司的第一個用於治療2歲以下SMA患者的基因療法——Zolgensma。患者只需接受一次靜脈注射給藥,就能在細胞中長期表達SMN蛋白,實現長期緩解甚至治愈。

天價藥曾引發巨大爭議

Zolgensma的目前定價為212.5萬美元,被喻為制藥史上單價最貴的藥物。

目前Zolgensma已經在全球近40個國家和地區獲批。在美國市場,諾華和相關保險公司合作,患者家屬可以分期5年來支付費用,平均每年42.5萬美元。2020年5月,Zolgensma被納入日本健保,患者只需支付30%費用;2021年3月Zolgensma被納入英國國家醫療服務體系。

由於高達212.5萬美元的定價,有人質疑,諾華是以孩子的生命做要挾。

彭博社曾在一篇報道中指出,Zolgensma在美國引發了兩種截然不同的反應:批評人士認為,這是一種定價失控的行為;而另一邊,也有支持者說,諾華找到了治愈這種罕見疾病的方法,可以拯救絕望的家庭。

對於社會和輿論的質疑,諾華公司CEO曾表示:“那些批評者並沒有真正思考我們的醫療系統怎麼運作的。我們給病人做移植手術,每個病人要花300萬美元到500萬美元,但是效果遠不如這些藥物。”該CEO表示,如果這種療法只進行一次,費用比目前的療法都要便宜。

天價藥“地板價”入醫保的案例不易被複製

目前全球已獲批3款SMA療法,除了Zolgensma,還包括渤健的Spinraza以及羅氏的Evrysdi,後兩款都已在中國獲批。

Spinraza(諾西那生鈉注射液)於2019年2月獲得中國國家藥監局批准,用於治療5q脊髓性肌萎縮症(約占所有SMA病例的95%),這也是中國首個獲批治療SMA的藥物。

此前Spinraza在中國定價接近70萬元(人民幣,下同)一支,每年需反複注射且屬於完全自費藥物。

2021年國家醫保藥品目錄談判中,7種罕見病用藥納入醫保目錄,其中包括備受關注的用於治療脊髓性肌萎縮症的Spinraza。

2022年1月1日,是2021年版中國國家醫保藥品目錄開始實施的日子。Spinraza單針價格從70萬元降至3萬多元。有數據顯示,僅今年1月1日,已經有11省20多名SMA患者用上了Spinraza。

近年來,中國國家醫保目錄納入的罕見病藥物數量逐年增多。據北京病痛挑戰公益基金會統計,2021年中國國家醫保目錄談判後,有28種罕見病的58種藥物已經納入中國國家醫保目錄。基於《第一批罕見病目錄》統計的中國已註冊的87種罕見病適應症藥物,醫保目錄覆蓋范圍已超過60%。而2021年的醫保目錄談判,則實現了高值罕見病藥物在中國國家醫保目錄中的“零突破”。

但另一方面,醫保不能為所有高值藥物托底也是業界共識。中國國家醫保談判藥品基金測算專家組組長鄭杰曾公開表示,“目前中國國家醫保目錄內所有藥品年治療費用均未超過30萬元”,並稱,未來中國國家醫保局將“堅決杜絕天價藥進醫保”。承擔著“保基本”這一功能定位的中國國家醫保目錄,決定了能夠被納入其中的藥品必須具備“價格合理”這一基本條件。#僑報新聞速遞# http://t.cn/A6JRINWF

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