#史上最貴藥在華獲批臨床#【1300萬元一針“史上最貴藥”在華獲批臨床,全球三款天價SMA藥物齊聚中國市場】據公開消息顯示,諾華的Zolgensma是全球首個治療脊髓性肌萎縮症的基因療法,國外定價212.5萬美元(折合人民幣約1358萬元),也被稱為“史上最貴藥物”,不過,Zolgensma只需注射一次即可。近日,據中國國家藥監局藥品審評中心公示,該藥在中國遞交的臨床試驗申請已獲得臨床試驗默示許可。

脊髓性肌萎縮症(SMA)是一種罕見的常染色體隱性遺傳性神經肌肉疾病,目前,全球僅批准三款SMA治療藥物。其中,Zolgensma是一種基因療法,通過提供人類SMN基因的功能副本,通過單次靜脈注射持續的SMN蛋白表達來阻止疾病的進展,從而解決SMA的遺傳根源。詳見#洞見計劃#http://t.cn/A6JWdShF (21財經)

更多內地媒體動態

全站最新消息

d