#1300萬元一針罕見病藥物國內獲批臨床試驗# 【1300萬元一針“史上最貴藥”，將落地中國】 據公開消息顯示，諾華的Zolgensma是全球首個治療脊髓性肌萎縮症的基因療法，國外定價212.5萬美元（折合人民幣約1358萬元），也被稱為“史上最貴藥物”，不過，Zolgensma只需注射一次即可。近日，據中國國家藥監局藥品審評中心公示，該藥在中國遞交的臨床試驗申請已獲得臨床試驗默示許可。
脊髓性肌萎縮症（SMA）是一種罕見的常染色體隱性遺傳性神經肌肉疾病，目前，全球僅批准三款SMA治療藥物。其中，Zolgensma是一種基因療法，通過提供人類SMN基因的功能副本，通過單次靜脈注射持續的SMN蛋白表達來阻止疾病的進展，從而解決SMA的遺傳根源。（21世紀經濟報道；貝塔）
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